...

Nowa nadzieja na skuteczne leczenie choroby Parkinsona (i nie tylko)

Zespół naukowy z University of California San Diego School of Medicine opracował metodę terapeutyczną, dającą nadzieję na skuteczne leczenie choroby Parkinsona. Pojedynczy zabieg pozwolił myszom na powrót do zdrowia, przy czym objawy nie nawracały przez resztę życia zwierząt.

Charakterystyczną cechą choroby Parkinsona jest obumieranie produkujących dopaminę neuronów istoty czarnej. Podobnie jak w przypadku innych chorób neurodegeneracyjnych, nie istnieje metoda pozwalająca na wyleczenie. Większość stosowanych obecnie strategii skupia się na tym, żeby zatrzymać postęp choroby i spowolnić utratę neuronów. Alternatywą mogłoby być zastąpienie obumarłych komórek nerwowych nowymi. Dlatego też naukowcy na całym świecie prowadzą badania nad różnymi sposobami stymulacji neurogenezy.

Namnażanie się i rozwój komórek to skomplikowany proces, regulowany przez wiele czynników genetycznych. Aby dobrze je poznać, naukowcy muszą określić rolę poszczególnych białek. W tym celu często manipulują komórkami tak, aby zmniejszyć ich produkcję, a następnie obserwują wywołane w ten sposób reakcje. Zespół z University of California San Diego School of Medicine stosował to podejście, by wyciszyć gen kodujący białko nazywane PTB w fibroblastach – komórkach tkanki łącznej. Efekt zaskoczył badaczy – po kilku tygodniach inkubacji większość fibroblastów przekształciła się w neurony.

“Naukowcy z całego świata wypróbowali wiele sposobów generowania neuronów w laboratorium przy użyciu komórek macierzystych i innych środków po to, byśmy mogli je lepiej badać, ale także wykorzystywać do zastępowania neuronów utraconych w chorobach neurodegeneracyjnych – mówi dr Xiang-Dong Fu, współautor badania. – Fakt, że mogliśmy wyprodukować tak wiele neuronów w ten stosunkowo łatwy sposób, był dużą niespodzianką.”

Zespół z San Diego postanowił sprawdzić, jakie efekty można osiągnąć przez wyłączenie białka PTB w mózgu dotkniętym chorobą Parkinsona. Opracowano więc nieinfekcyjnego wirusa, który przenosi antysensowną sekwencję oligonukleotydową – fragment DNA zaprojektowany tak, żeby uniemożliwiał translację fragmentu RNA będącego matrycą do produkcji białka. Tak przygotowany lek podano bezpośrednio do śródmózgowia myszy stanowiących model choroby Parkinsona.

Wkrótce w mózgach zwierząt zaszły zmiany – podzbiór astrocytów przekształcił się w neurony. Liczba komórek nerwowych zwiększyła się o 30%, a poziom dopaminy wzrósł do poziomu porównywalnego z występującym u zdrowych zwierząt. W ciągu trzech miesięcy od zabiegu myszy odzyskały zdrowie i przez resztę życia nie wykazywały już żadnych objawów choroby Parkinsona.

“Byłem oszołomiony tym, co zobaczyłem – mówi dr William Mobley, współautor badania. – Ta zupełnie nowa strategia leczenia neurodegeneracji daje nadzieję na to, że możemy pomóc nawet osobom w zaawansowanym stadium choroby.”

Naukowcy wyjaśniają, co dzieje się w komórkach po zastosowaniu ich nowej strategii.

“To białko jest obecne w wielu komórkach – mówi dr Fu. – Ale naturalnie znika, kiedy prekursory neuronów zaczynają się przekształcać się w dojrzałe komórki. Odkryliśmy, że pozbawienie PTB jest jedynym sygnałem, którego komórka potrzebuje, aby włączyć geny potrzebne do wytworzenia neuronu.”

Wyniki otrzymane przez zespół z San Diego wzbudzają spory entuzjazm i nadzieję. Jednak naukowcy zdają sobie sprawę z tego, że przed zastosowaniem takiej terapii u ludzi czeka ich jeszcze mnóstwo pracy. Przede wszystkim organizm myszy działa nieco inaczej niż organizm człowieka, a model choroby Parkinsona nie jest dokładnie tym samym, co choroba Parkinsona u ludzi. Nowa metoda musi jeszcze zostać sprawdzona na innych modelach tego schorzenia. Jednak badacze są pełni entuzjazmu.

“Moim marzeniem jest prześledzenie tego poprzez badania kliniczne – mówi dr Fu. – Przetestowanie tego podejścia jako leczenia choroby Parkinsona, ale także wielu innych chorób, w których dochodzi do utraty neuronów, takich jak choroby Alzheimera i Huntingtona oraz udar. A marzenie jeszcze większe: co, gdybyśmy mogli oddziaływać na PTB, aby naprawić defekty w innych częściach mózgu, aby leczyć takie rzeczy jak dziedziczne wady mózgu? Mam zamiar spędzić resztę kariery, odpowiadając na te pytania.”
Bibliografia

Qian H., Kang X., Hu J., Zhang D., Liang Z., Meng X., Zhang X., Xue Y., Maimon R., Dowdy S.F., Devaraj N.K., Zhou Z., Mobley W.C., Cleveland D.W., Fu X.-D. Reversing a model of Parkinson’s disease with in situ converted nigral neurons. Nature 2020

Udostępnij:
Facebook
Twitter
LinkedIn

Ostatnie wpisy:

Podziel się opinią!

polecane wpisy:

Hirudoterapia – sposób na migenę?

Nie masz dostępu do tych treści Wygląda na to, że nie masz rangi Czytelnik, aby ją otrzymać zaloguj się klikając na przycisk poniżej. Przejdź do logowania Nie masz jeszcze konta? Dołącz do nas! Logowanie

Dzieci powinny czytać

W młodym wieku zachodzą kluczowe procesy plastyczności neuronalnej, które są istotne dla rozwoju mózgu. Dlatego warto wspierać u dzieci zachowania kształtujące ich rozwój, ponieważ mogą okazać się korzystne w dorosłym życiu. Przykładem takiego zachowania jest czytanie książek, czyli jedna z...

Kondycja wątroby a funkcje poznawcze

Przewlekłe choroby wątroby są coraz to bardziej powszechne w społeczeństwie. W ich przebiegu obserwuje się postępujące zmiany polegające na stopniowym zastępowaniu prawidłowego miąższu wątroby tkanką włóknistą, co prowadzi do zaburzeń struktury i funkcji tego narządu. Coraz więcej doniesień naukowych wskazuje,...

Archiwum: