Przed wprowadzeniem nowego leku, musi on przejść wiele badań, podczas których dokładnie sprawdzana jest jego skuteczność. Próby te najlepiej jest przeprowadzać z wykorzystaniem ludzkich komórek, gdyż otrzymane w ten sposób wyniki dają większą gwarancję przydatności danej substancji w leczeniu poszczególnych schorzeń. Komplikacje pojawiają się, gdy opracowywany jest skuteczny środek w terapiach chorób układu nerwowego. Jak wyjaśnia dr Li Gan z Gladstone Institutes w San Francisco “Problem w tym, że ludzkie komórki mózgowe nie są w stanie przetrwać w warunkach laboratoryjnych, dlatego konieczne jest odkrycie metod na wyprodukowanie takich komórek poza organizmem człowieka. Nie jest to jednak wcale takie proste, jak mogłoby się wydawać”.
Wielu naukowców wstosowało już indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste (iPSC, ang. induced pluripotent stem cells), które zostały sztucznie uzyskane z komórek somatycznych. Najczęściej wykorzystuje się komórki skóry, które po odpowiednich modyfikacjach stają się macierzystymi, a te z kolei mogą być dalej przekształcane w każdy inny typ komórek.
Proces otrzymywania neuronów jest jednak bardzo skomplikowany i często wymaga dużego nakładu finansowego. Prowadzony jest według wielu metod, a uzyskiwane produkty różnią się od siebie w sposób znaczący, przez co często komórki takie nie są przydatne w badaniach i ich użycie wiąże się z otrzymaniem niemiarodajnych wyników. Ponadto ze względu na wysokie koszty, niemożliwe jest otrzymywanie wielu komórek, w związku z czym prowadzi się badania wyłącznie na małą skalę.
Zespół badawczy dr Gen starał się opracować technikę otrzymywania neuronów oraz komórek glejowych z iPSC. Celem badań naukowców jest bowiem wynalezienie innowacyjnych i skutecznych terapii chorób neurodegeneracyjnych, w tym głównie choroby Alzheimera. Dwóch współpracowników – Michael Ward i Chao Wang – odkryło sposób manipulowania składem genetycznym komórek, w efekcie czego możliwe było otrzymanie wielu tysięcy neuronów z jednego iPSC, a każda uzyskana w ten sposób komórka nerwowa była identyczna. W toku późniejszych badań technika ta została jeszcze bardziej udoskonalana i ostatecznie powstał dwustopniowy proces, który pozwala naukowcom na dokładne kontrolowanie ilości wytwarzanego materiału, a także gwarantuje jej powtarzalność. Jest ona o także bardzo ekonomiczna, gdyż nowe komórki można teraz otrzymać już w ciągu 1-2 tygodni (wcześniej nawet kilka miesięcy).
Dr Gan podsumowała wyniki w ten sposób: “Wykazaliśmy, że jesteśmy w stanie produkować wiele identycznych ludzkich komórek nerwowych, przy jednoczesnym obniżeniu wymaganego nakładu pieniężnego. Oznacza to, że nasza metoda może być w prosty sposób skalibrowana i pozwala na testowanie wielu leków”.
Zdaniem naukowców opracowanie technologii produkcji neuronów w warunkach laboratoryjnych jest wydarzeniem przełomowym, które w przyszłości zaowocuje wynalezieniem nowszych i bardziej skutecznych leków do pomocy ludziom cierpiącym z powodu chorób neurodegeneracyjnych.